Ultomiris ger snabb förbättring hos patienter med myasthenia gravis
Läkemedlet Ultomiris (ravulizumab) ger en snabb och varaktig förbättring hos vuxna med den sällsynta autoimmuna sjukdomen myasthenia gravis.
Myasthenia gravis, som leder till onormalt ökad muskeltrötthet vid fysisk aktivitet, kan lindras genom behandling, men inte botas. I fas III-studien CHAMPION MG, som presenterades vid en postersession på MDA Clinical and Scientific Conference 2022, visar ravulizumab god effekt mot sjukdomen.
Ravulizumab är en rekombinant humaniserad monoklonal antikropp och är i Danmark indicerad för behandling av den sällsynta blodsjukdomen PNH (Paroxysmal nocturnal hemoglobinuria) under produktnamnet Ultomiris.
Snabb förbättring
I CHAMPION MG-studien randomiserades totalt 175 patienter till antingen ravulizumab eller placebo, som injicerades var åttonde vecka. I gruppen som behandlades med ravulizumab upplevde patienterna en snabb förbättring, både kliniskt och enligt självrapportering.
I studien sågs behandlingseffekt efter en vecka, och ravulizumab-gruppen uppnådde statistiskt signifikanta förbättringar av totalpoäng i bedömningsinstrumenten MG-ADL (Myasthenia Gravis Activities of Daily Living) och QMG (The Quantitative Myasthenia Gravis Score) från baslinjen till vecka 26, jämfört med placebogruppen.
I studien var säkerhetsdata jämförbar med vad som redan var känt från behandling med ravulizumab, och inga nya biverkningar hittades.