Efter fyra veckors behandling med Evrysdi (risdiplam) fördubblar patienter med spinal muskelatrofi (SMA) sina nivåer av överlevnadsmotorneuron (SMN) och bibehåller muskelstyrkan i minst två år.
Efter två års behandling med Evrysdi (risdiplam) uppnår patienter med SMA typ 2 och 3 signifikant förbättring eller stabilisering av sjukdomen jämfört med obehandlade patienter.