Ganaxolone minskar antalet anfall hos patienter med sällsynt epilepsi

Resultatet från en fas III-studie visar att behandling med läkemedlet ganaxolone minskar signifikant förekomsten av epileptiska anfall förbundet med CDKL5-briststörning (CDD), jämfört med placebo.

I en dubbelblind och placebokontrollerad fas III-studie har internationella forskare studerat effekten och säkerheten av enteral behandling med GABAA-receptormodulatorn ganaxolone hos 101 patienter med CDD i åldrarna 2–21 år.

I studien minskade medianfrekvensen av större motoriska anfall i ganaxolonegruppen med 30,7 procent under 28 dagar, medan i placebogruppen minskades anfallen med 6,9 procent. Försöket genomfördes på 39 polikliniker i åtta länder (Australien, Frankrike, Israel, Italien, Polen, Ryssland, Storbritannien och USA). Maximal dos var 63 mg/kg per dygn för patienter som vägde mindre än 28 kg eller 1800 mg per dag för patienter som vägde över 28 kg.

Allvarliga biverkningar

Behandlingsrelaterade biverkningar inträffade hos 43 av 50 patienter i ganaxolonegruppen (86%), medan 45 av 51 patienter i placebogruppen (88%) upplevde biverkningar.

Somnolens, pyrexi och övre luftvägsinfektioner förekom oftare hos minst 10 procent av patienterna i ganaxolonegruppen, jämfört med placebogruppen. Allvarliga biverkningar inträffade hos sex patienter i ganaxolonegruppen (12%) och hos fem patienter i placebogruppen (10%). Två patienter i ganaxolonegruppen och fyra patienter i placebogruppen avbröt studien. Det fanns inga dödsfall rapporterade i den dubbelblinda fasen.

Studien har nyligen publicerats i The Lancet och långtidsbehandling med ganaxolone utvärderas för närvarande i den öppna förlängningen av studien.