Nya behandlingsriktlinjer för narkolepsi: Tydliga algoritmer ska hjälpa hitta rätt medicin

En arbetsgrupp inom Nationella programområdet för nervsystemets sjukdomar har tagit fram en ny behandlingsplan för narkolepsi. Tydliga algoritmer ska hjälpa läkare att hitta rätt medicin för varje enskild patient.

De senare åren har två nya behandlingar introducerats för behandling av narkolepsi, natriumoxybat och pitolisant. Men inga av dessa har bedömts uppfylla Tandvårds- och läkemedelsförmånsmyndigheten (TLV)  krav för att bli ett subventionerat läkemedel. Den höga kostnaden vägs inte upp av nyttan, var motivet. 

– Detta resulterade i att den behandling som vi startat upp på mitt sjukhus, 16 patienter som fick Wakix, med den aktiva substansen pitolisant, fick avlsutas av ekonomiska skäl, säger Anne-Marie Landtblom, professor emeritus vid institutionen för neurovetenskap, Uppsala universitet. 

Ett problematiskt beslut, menar hon, eftersom det finns många patienter som antingen inte får någon förbättring av de etablerade medicinerna eller besvärliga biverkningar av dessa.

– De nya medicinerna behövs, om än bara för en mindre grupp patienter. 

För att få till en mer likvärdig vård inom landet gav Nationella programområdet för nervsystemets sjukdomar (NPO) i uppdrag åt en arbetsgrupp att ta fram en ny behandlingsrekommendation. 

– Vi har gått igenom den befintliga kunskapen och skapat en behandlingstrappa som inkluderar allt från diagnosstöd till förslag på medicinering. Men även funderat på när det är rimligt att rekommendera dyra mediciner utan subventioner. En slutsats är att behoven finns och att regioner därför bör ta fram rutiner för finansiering för patienter där etablerade mediciner inte fungerar. 

Modafinil rekommenderas som förstahandsbehandling

När det gäller medicinering rekommenderas modafinil som förstahandsbehandling för både barn och vuxna. Det är ett läkemedel med dokumenterad effekt även om verkningsmekanismen inte är klarlagd.

Nästa steg i behandlingstrappan, kan medicin från gruppen centralstimulantia användas, dit hör metylfenidat (Converta, Ritalin) men även mer sällsynta läkemedel som dexamfetamin/lisdexamfetamin och slutligen amfetamin, en gammal behandling som fortfarande finns kvar. Mediciner som dock endast får förskrivas av specialister, amfetamin dessutom endast på licens.

Det tredje trappsteget, vid behandling av dagsömninghet, rekommenderas natriumoxybat (Xyrem).

Pitolisant, som är den aktiva substansen i läkemedlet Wakix, rekommenderas när patienter drabbas av biverkningar av standardläkemedel, eller när dessa inte har någon effekt (, vid behandling av narkolepsi). För patienter som har missbrukspotential eller tidigare missbruk bedöms det vara det enda läkemedel mot dagsömnighet som kan rekommenderas.

För Solriamfetol, ett nytt preparat som anses verka genom att hämma dopamin- och noradrenalin-återupptaget i hjärnan, är frågetecknen ännu många och läkemedlet finns ännu inte i Sverige. 

Motsvarande rekommendationer finns för behandling av kataplexi, fragmenterad nattsömn, hallucinationer samt för behandling i samband med graviditet och amning.  Även frågor kring sjukskrivning, vårdnivå och uppföljning får en noggrann genomgång i rekommendationen. 

– Jag hoppas att rekommendationen ska kunna guida neurologer och barnläkare som har narkolepsipatienter. Landstingen kommer dessutom att få en utgångspunkt inför sina riktlinjer om ersättning av kostnaden för Wakix, säger Anne-Marie Landtblom. 

Behandlingsrekommendationen har varit ute på remiss och arbetsgruppen gör just nu de sista justeringarna av texten. Den slutgiltiga versionen beräknas finnas tillgänglig i december.

Enligt Svensk Läkemedelsförsäkring AB har 440 personer som insjuknat i narkolepsi fått diagnosen godkänd som läkemedelsskada. Men sjukdomen drabbar betydligt fler, totalt beräknas cirka 3000 ha någon av sjukdomens två former.

Narkolepsi typ 1 är den vanligaste och kopplade till att nästan alla drabbade har vävnadstypen HLA (human leucocyte antigen) DQB1*06:02. Symptomen kan vara allt från lindriga till svårt handikappande. De som fick sjukdomen som en biverkan av Pandemrix hör som regel till denna grupp. 

Vid narkolepsi typ 2 är symtomen oftast lindrigare, men orsaken är mer okänd.

Tyvärr finns det i dag ingen bot för sjukdomen, däremot ett antal lindrande behandlingar. Men vilka mediciner som ger bäst effekt är inte alltid givet.