Fenfluramin visar god effekt mot Lennox-Gastauts syndrom

Läkemedlet Fintepla (fenfluramin) minskar signifikant förekomsten av anfall, framför allt generaliserade tonisk-kloniska anfall, hos personer med behandlingsresistent Lennox-Gastaut syndrom (LGS).

Detta visar en internationell, randomiserad studie publicerad i JAMA Neurology. Den genomsnittliga minskningen av anfall var 26,5 procent hos patienter som dagligen fick 0,7 mg/kg fenfluramin, jämfört med 7,6 procent i placebogruppen.

"Resultaten av studien visade att hos patienter med LGS, resulterade behandlingen med fenfluramin i en signifikant minskning av anfall jämfört med placebo. Läkemedlet kan därför vara ett särskilt fördelaktigt val för patienter som upplever generaliserade tonisk-kloniska anfall," skriver huvudförfattaren Antonio Gil-Nagel, som är ansvarig för epilepsiprogrammet vid Hospital Ruber Internacional i Madrid.

Studien inkluderade 263 patienter från 65 centra i Nordamerika, Europa och Australien. Deltagarna i studien hade en bekräftad LGS-diagnos och var mellan två och 35 år gamla, samt hade minst två toniska anfall per vecka inom loppet av den fyra veckor långa baslinjestudien.

Samband mellan dos och minskning av anfall

I studien observerades en korrelation mellan den genomsnittliga minskningen av anfall och behandlingsdos, där en större andel patienter som fick den högre dosnivån uppnådde minst 50 procents minskning av antalet anfall jämfört med placebogruppen.

Generaliserade tonisk-kloniska anfall (GTS) var den LGS-subtyp som responderade bäst på fenfluramin, med en minskad anfallsfrekvens på 45,7 procent vid den höga dosnivån och 58,2 procent vid den lägre dosnivån, att jämföra med 3,7 procent i placebogruppen.

De vanligaste biverkningarna var minskad aptit, dåsighet och trötthet. Efter en median behandlingstid på 256 dagar observerades inga fall av hjärtklaffsjukdom eller pulmonell arteriell hypertension.

Baserat på studiens resultat, blev fenfluramin godkänt av FDA i mars i år för behandling av LGS-relaterade anfall hos patienter över två år. Läkemedlet är redan godkänt i USA och EU för behandling av anfall vid epilepsisjukdomen Dravets syndrom.

Fenfluramin har tidigare visat effekt vid de mest svårbehandlade anfallstyperna, inklusive toniska anfall. Läkemedlet har en mekanism som skiljer sig från, och kompletterar nuvarande anfallsmedicin och kan därför användas utan avbrott i nuvarande etablerade anfallsbehandlingar.