Studie bekräftar bibehållen effekt av Evrysdi mot SMA typ 2 och 3
Efter två års behandling med Evrysdi (risdiplam) uppnår patienter med SMA typ 2 och 3 signifikant förbättring eller stabilisering av sjukdomen jämfört med obehandlade patienter.
Patienter som uppnådde förbättring med Evrysdi i studien SUNFISH 2 fortsätter att förbättras eller upplever fortsatt stabilisering under det följande behandlingsåret. Detta visar nya resultat från fas III-studien SUNFISH 2, där totalt 115 patienter i åldrarna 2 till 25 år har fått behandling med Evrysdi i 24 månader.
I en ny analys, som presenterades på MDA Clinical and Scientific Conference 2022, har patienternas utveckling jämförts med bland annat data från en prospektiv studie av den naturliga utvecklingen av SMA hos obehandlade patienter.
Ökning av medelpoäng
Patienternas funktionsnivå har mätts genom en viktad analys av MFM (Motor Function Measure) totalpoäng som visar en ökning av medelpoäng från baseline till behandlingsår två. Den externa, obehandlade jämförelsegruppen säkerställer att resultaten är robusta och bekräftar en bestående effekt hos en bred grupp av SMA-patienter, enligt forskarna bakom studien.
- De positiva resultaten för långsiktig effekt och säkerhet i denna breda patientgrupp är viktiga för läkare som överväger Evrysdi som behandling för sina patienter. Vårt mål med behandlingen av patienter med SMA är att hjälpa patienterna behålla sin självständighet. Patienter i SUNFISH-studien rapporterar fortsatt förbättring eller stabilisering i förhållande till hur mycket hjälp de behöver i vardagen, säger huvudansvarig för studien, Laurent Servais, professor i pediatrisk neuromuskulär sjukdom vid MDUK Oxford Neuromuscular Centre, i ett pressmeddelande från Roche.