Skip to main content

- först med nyheter om medicin

Evrysdi har snabb och hållbar effekt på alla åldersgrupper med SMA

Skriven av Gorm Palmgren . Inlagd i Spinal muskelatrofi.

Efter fyra veckors behandling med Evrysdi (risdiplam) fördubblar patienter med spinal muskelatrofi (SMA) sina nivåer av överlevnadsmotorneuron (SMN) och bibehåller muskelstyrkan i minst två år.

- Dessa viktiga data visar säkerheten och effekten av Evrysdi inom en bred, verklig grupp av personer som tidigare behandlats med en SMA-inriktad behandling, säger medicinaldirektör Levi Garraway, i ett pressmeddelande från Roche den 12 oktober. Han hänvisar till resultat som presenterades samma dag vid kongressen World Muscle Society i Halifax, Kanada.

De nya uppgifterna kommer från den hittills största och mest omfattande kliniska studien av patienter med SMA, JEWELFISH. De 174 patienterna hade antingen mycket svår SMA typ 1, 2 eller 3 och var mellan sex månader och sextio år gamla. Alla hade tidigare behandlats med ett annat läkemedel - 44% med Spinraza (nusinersen), 8% med Zolgensma (onasemnogene abeparvovec) eller med de två experimentella medlen olesoxim (41%) och RG7800 (7%), som båda senare har dragits in.

Fördubblingen av SMN-nivån bibehölls under de två år som studien pågick. Samma sak gällde för muskelstyrkan. Mätningar av MFM-32 (motor function measure 32), RULM (revised upper limb module) och HFMSE (Hammersmith functional motor scale expanded) förändrades inte väsentligt från baslinjen och två år senare.

- Patienterna som deltog i JEWELFISH hade en mycket svår sjukdom, över 80 procent hade skolios, så att bibehålla motorisk funktion - särskilt med en progressiv sjukdom - kan vara potentiellt livsavgörande, förklarar Levi Garraway i pressmeddelandet.

Säkerhetsprofilen för Evrysdi var tillfredsställande. Förekomsten av biverkningar halverades efter sex månaders behandling och förblev därefter stabil, medan förekomsten av allvarliga biverkningar minskade under hela försöksperioden och slutade med att halveras efter två år. De vanligaste biverkningarna var feber (24%), infektion i övre luftvägarna (21%) och huvudvärk (18%), medan de vanligaste allvarliga biverkningarna var lunginflammation (3%), andningssvikt (2%) och ARDS (acute respiratory distress syndrome, 2%).