Skip to main content

- först med nyheter om medicin

Alnylam ansöker hos EMA om godkännande för vutrisiran

Skriven av Bo Karl Christensen . Inlagd i Polyneuropati.

Alnylam ansöker om godkännande inom EU för vutrisiran som behandling av patienter med den ärftliga sjukdomen hATTR-amyloidos med polyneuropati.

Nya 9-måndersdata från fas 3-studien HELIOS-A presenterades den 7 september på det europeiska ATTR-mötet European ATTR Amyloidosis Meeting. Studien utvärderar Alnylams RNAi-terapi vutrisiran som möjlig behandling av patienter med hATTR-amyloidos med polyneuropati. Dessa nya data ingår i den ansökan om godkännande som nu har lämnat in till den europeiska läkemedelsmyndigheten EMA enligt ett pressmeddelande från Alnylam från den 13 september. 

I EU och USA har vutrisiran fått särläkemedelsstatus, orphan designation, och tilldelats en extra snabb godkännandeprocess. Vutrisiran är ett RNAi-läkemedel under utveckling och som ges subkutant en gång var tredje månad. 18-månaders topline-resultat, inklusive ytterligare data för effektmått avseende hjärtpåverkan förväntas presenteras i slutet av 2021.