Ny metod har potentialen att bli första sjukdomsmodifierande behandling för ALS

Det svenska biofarmaceutiska företaget TikoMed kan ha hittat en metod att påverka mekanismer av betydelse för utvecklingen av ALS och andra neurodegenerativa sjukdomar. En nyligen publicerad studie visar att deras läkemedelsplattform kandidat ILB kan hjälpa kroppen att läka sig själv.

Forskningstudien, publicerade i Frontiers in Pharmacology i augusti, visar att företaget TikoMed’s läkemedelsplattform kandidat ILB mobiliserar och modulerar kroppens egna tillväxtfaktorer. Det utlöser i sin tur en kaskad av neuroprotektiva mekanismer som inte bara kan bromsa utan även angripa orsaken till alla neuroinflammationsdrivna sjukdomar, bland annat ALS.

ILB bygger på en lågmolekyläradextransulfatförening som är naturligt förekommande i kroppens vävnadsreparationsmekanismer, där återställer den cellulär homeostas och funktion genom att frigöra heparinbindande tillväxtfaktorer.

– Vi såg tidigt att ILB har potential att fungera för ett flertal olika sjukdomar eftersom den initierar en självreparation som bygger på kroppens egna system av tillväxtfaktorer, säger Anders Kristensson, vd för TikoMed. 

De tillväxtfaktorer som triggas finns redan i ett vilande läge i våra kroppar, och det ILB- molekylen gör är att aktivera dem och starta multifunktionella processer.

– De olika tillväxtfaktorerna kan var och en göra ett bra jobb men genom att orkestrera dem får de samverkande egenskaper. Och genom att tex påverka cellens kraftverk, mitokondrierna, ökar energinivån i cellerna för att på så sätt få i gång reparationsprocesser.

Det studien mer exakt har utvärderat är verkningsmekanismen för det nya neuroprotektiva LMW-dextransulfatet.

Enligt Ann Logan, vetenskaplig chef vid Axolotl Consulting, professor i regenerativ medicin vid University of Warwick och ansvarig för studien, har de även kunnat visa att ILB kan initiera ett flertal transkriptionella, metabola och immunologiska effekter som spelar en nyckelroll i att kontrollera glutamattoxicitet, normalisera vävnadsbioenergetik och lösa inflammation för att förbättra vävnadsfunktionen. 

Caroline Ingre

– Det är glädjande att få se så positiva resultat från en behandlingsstudie om ALS. Men det är viktigt att ILB fortsätter att testas i större studie med fler patienter, gärna från olika länder. Först då kan vi få den positiva effekten bekräftad, säger Caroline Ingre, överläkare på ME Neurologi på Karolinska Universitetssjukhuset. 

Multiaktivitet krävs 

TikoMed:s fokus ligger framför allt på ALS men Anders Kristensson menar att ILB har en potential att påverka såväl ett flertal kroniska som akuta sjukdomar.

– Vi har i våra prekliniska studier och i en första ALS säkerhetsstudie på Sahlgrenska Universitetssjukhuset sett att behandling med ILB ledde till en funktionsförbättring hos patienterna. Därför är vi väldigt hoppfulla om att ILB kan ha förutsättningarna att bli en verksam behandling för ett flertal sjukdomar inom området. 

Han går så långt att han hävdar att ILB därmed kan bli den första sjukdomsmodifierande behandlingen för ALS. 

- Det unika med ILB är att substansen inte bara siktar in sig på ett mål eller en receptor, i stället påverkar molekylen ett flertal olika funktioner och vi tror att det är den typen av multiaktivitet som krävs för att celler ska få de rätta förutsättningarna att hantera de olika neurodegenerativa sjukdomarna.

Inte bara ALS

Anders Kristensson på TikoMed är dock redan övertygad om att det här är nästa generation av regenerativ medicin, det vill säga en behandling som bygger på kroppens egen förmåga att reparera skador. 

– Därmed har vi även fått nya förutsättning att komma till rätta med ett flertal av de neurodegenerativa sjukdomar som vi idag inte har någon bot för.

TikoMed planerar nu fler kliniska studier för ILB. Förhoppningen är att de ska ge dem de svar som de regulatoriska myndigheterna kräver för att företaget ska kunna ta steg mot en framtida marknadsintroduktion. 

– Vi arbetar hårt för att nå dit, och därför för vi nu diskussioner med finansiärer och läkemedelsföretag för att få de ekonomiska förutsättningar som krävs för att vi ska komma vidare.